
Открытием поделились ученые.
Ученые из Японии сделали значительный шаг в лечении синдрома Дауна. Они применили генетическое редактирование. Специалисты успешно удалили избыточную копию хромосомы, отвечающую за данное генетическое нарушение. Результаты исследования были опубликованы в журнале PNAS Nexus.
Синдром Дауна — это состояние, встречающееся у одного из 700 новорожденных. Оно связано с наличием третьей копии 21-й хромосомы. Несмотря на возможность легкой диагностики, эффективные методы лечения до настоящего времени отсутствуют.
Ранее «Городские вести» писали о новых методах лечения диабета 1 типа.
Исследователи смогли точно извлечь дублируемую хромосому, сохраняя по одной копии от родителей. Подавление механизмов восстановления ДНК повысило успешность удаления избыточной хромосомы. После генетическая активность и функции клеток вернулись к норме.
Ученые говорят, что этот метод пока не подходит для живых организмов из-за риска повреждения других хромосом. Специалисты надеются, что в будущем удастся адаптировать метод для безопасного применения в медицине.